Medizin/Studien
Seit November 2018: Die medialen Wogen gehen hoch wegen der Ankündigung von Novartis, ein Medikament gegen SMA Typ 1 auf den Markt bringen zu wollen, das für eine Behandlung etwa 4 Millionen Franken kosten soll.
Die Presseschau dazu, hier klicken
Links auf andere Inhalte zum Thema Forschung:
- Schweizerische Stiftung für die Erforschung von Muskelkrankheiten SSEM/FSRMM
- Portal zur Humanforschung in der Schweiz KOFAM
- Wesentliche Informationen über klinische Studien
Was interessierte Menschen – Patienten, Eltern oder Freunde – gerne über klinische Studien wissen würden pdf öffnen - Mitgliederzeitschrift «info» 03.18 mit dem Themenschwerpunkt «Forschung» pdf öffnen
Die SIDEROS-Studie: Untersuchungen zur DMD-assoziierten Atemfunktionsstörung
April 2019: SIDEROS ist eine klinische Studie der Phase III, in der die Wirksamkeit des Prüfpräparats Idebenon gegenüber Placebo zur Verzögerung des Verlusts der Atemfunktion bei Patienten mit DMD, die Glukokortikosteroide erhalten, untersucht wird.
Die Mitochondrien produzieren die für die Zellfunktion notwendige Energie in einem Prozess, der als „Zellatmung“ bezeichnet wird und Sauerstoff benötigt, um Energie zu produzieren. Während der Zellatmung können einige toxische Formen von Sauerstoff (die sogenannten freien Sauerstoffradikale) entstehen. Diese freien Radikale müssen durch andere Substanzen neutralisiert werden, um Schädigungen der Zellen zu verhindern.
Man geht davon aus, dass Idebenon in der Lage ist, diese toxischen Sauerstoffformen zu neutralisieren. Daher ist eine antioxidative Wirkung von Idebenon zu erwarten, die wiederum Schädigungen der Zellen vorbeugt.
Die Einschlusskriterien, hier klicken
Kontakt für Fragen und Anmeldungen zur Studie:
Universitäts-Kinderspital Beider Basel
vanya.gocheva@ukbb.ch
Die Studie wird von Santhera Pharmaceuticals Ltd, Liestal durchgeführt.
Studienteilnehmende gesucht: Selbstmanagement-Training für Eltern mit chronisch muskelkranken Kindern
PD Dr. med. Andrea Klein, Dr. med. Jürg Streuli und Dr. phil. Julia Weber
Juli 2018: Bisher gibt es praktisch keine Informationen über die Wirksamkeit von unterschiedlichen Unterstützungsformen von Eltern und ihren Kindern mit einer schweren Muskelerkrankung. Die bisher angebotene Begleitung ist zudem sehr unterschiedlich, ebenso wie die Familien, welche die Unterstützung in Anspruch nehmen oder bisher nicht benötigt haben.
Gerne möchten wir Sie für ein Projekt gewinnen, das Ihre Unterstützung braucht. Sie sind Eltern eines Kindes mit einer schweren Muskelerkrankung. In diesem Zusammenhang erfahren auch Sie als Eltern in unterschiedlicher Form Unterstützung. Über die Wirksamkeit von bestimmten Unterstützungsangeboten gibt es bisher keine Daten. Diese Lücke möchten wir mit dieser Untersuchung beginnen zu füllen.
Weitere Infos dazu, hier klicken
Erste Therapie für SMA in der Schweiz zugelassen
Dr. Nicole Gusset, Präsidentin der Schweizerischen Patientenorganisation für Spinale Muskelatrophie (SMA Schweiz)
September 2017: Mit Spinraza® wurde Ende September 2017 eine erste Therapie für SMA von der Swissmedic für alle SMA-Typen und Altersklassen zugelassen. Ein riesiger Erfolg für Betroffene und alle, die sich seit Jahren dafür einsetzen! Weiterlesen
Neues aus der Forschung mit Stammzellen für Muskelerkrankungen
Dr. Raffaella Willmann, Scientific Writer, erschienen im «info 03.15»
November 2015: Die Stammzelltherapie stellt eine grosse Hoffnung für die Behandlung von Muskelerkrankungen dar, weil Muskeln über einen funktionierenden Regenerationsmechanismus verfügen. Die Manipulation der Patienten-eigenen, aber kranken Stammzellen zu gesunden Zellen würde ein natürliches, progressives und effizientes Ersetzen der kranken Muskelfasern ermöglichen. Weiterlesen
Spende 50 Franken für Rollstuhl-Ersatzreifen!
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Spende 100 Franken für die Revision des Beatmungsgeräts!
Spende 300 Franken für persönliche Betreuung!
