Internationale Patientenregister
Das Netzwerk TREAT-NMD
TREAT-NMD («Translational Research in Europe for the Assessment and Treatment of Neuromuscular Disease») wurde ursprünglich als ein von der EU finanziertes Exzellenznetzwerk mit dem Auftrag gegründet, die Forschungsumgebung im neuromuskulären Bereich neu zu gestalten. Das Netzwerk hat sich von seinen europäischen Wurzeln zu einer globalen Organisation entwickelt, die führende Spezialisten, Patientengruppen und Industrievertreter zusammenbringt, um die Vorbereitung auf die Studien und Therapien der Zukunft zu gewährleisten und gleichzeitig bewährte Verfahren zu fördern.
Weitere (Auszug aus der Website FSRMM)
Für sehr seltene Krankheiten sind internationale Register sinnvoller, weil die Anzahl Patienten in einem Land sehr gering ist. Hier ist eine Liste international geführten Patientenregister:
Kongenitale Muskeldystrophien (CMD, auch kongenitale Myopathien, myasthenes Syndrom u.A.))
Morbus Charcot-Marie-Tooth (CMT)
Hereditäre Einschlusskörper Myopathie (HIBM/GNE, DMRV, QSM, Nonaka Myopathy, IBM Type 2)
LGMD 2B (Dysferlinopathie, Miyoshi-Myopathie)
LGMD 2K, 2M, 2N, 2O (siehe CMD)
FSHD: es gibt nationale Register in Deutschland und Frankreich, evtl können sich die Patienten dort eintragen
FKRP Myopathien: LGMD 2I, Kongenitale Muskeldystrophie 1C (MDC1C), Muskel-Auge-Gehirn-Krankheit (MEB) und Walker-Warburg-Syndrom (WWS).
Myotone Dystrophie Typ 1 und 2